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罕见病新药!罗氏IL-16R靶向抗炎药satralizumab治疗视神经脊...

2018-11-9 12:18| 发布者: 小高同志| 查看: 307| 评论: 1|原作者: 小高同志

摘要: 瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日在德国柏林举行的2018年欧洲多发性硬化治疗和研究委员会(ECTRIMS)大会上公布了实验性抗炎药satralizumab(开发 ... ...


2018年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日在德国柏林举行的2018年欧洲多发性硬化治疗和研究委员会(ECTRIMS)大会上公布了实验性抗炎药satralizumab(开发代码:SA237)III期临床研究SAkuraSky(NCT02028884)的积极数据。satralizumab是一种人源化抗白介素6受体(IL-6R)单克隆抗体,目前正开发用于视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的治疗,这是一种罕见性疾病,目前尚无获批的治疗药物。

SAkuraSky研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究,共入组了83例NMOSD患者中开展,评估了satralizumab添加至基线疗法的疗效和安全性。研究中,患者以1:1的比例随机分配进入2个治疗组:satralizumab(120mg)或安慰剂添加至基线疗法(硫唑嘌呤,霉酚酸酯和/或糖皮质激素)。satralizumab和安慰剂均在第0、2、4周皮下注射给药,后续治疗为每4周一次皮下注射。当达到协议定义的复发总数时,双盲期结束。之后,2个治疗组患者进入开放标签扩展期,可以继续接受satralizumab治疗。

会上公布的数据显示:

(1)与安慰剂+基线免疫抑制疗法相比,satralizumab+基线免疫抑制疗法使NMOSD患者(包括AQP4抗体阳性患者和阴性患者)复发风险显著降低了62%(HR=0.38[95%CI:0.16-0.88],p=0.0184)。达到了双盲期发生首次协议定义的复发(PDR)时间的主要终点。第48周和第96周,satralizumab治疗组的无复发患者比例分别为88.9%和77.6%,安慰剂组分别为66%和58.7%。

(2)预先指定的亚组分析结果显示:在AQP4抗体阳性亚组患者(n=55)中,与安慰剂相比,satralizumab使PDR风险显著降低了79%(HR=0.21[95%CI:0.06-0.75]);第48周和第96周,satralizumab治疗组的无复发患者比例分别为91.5%和91.5%,安慰剂组分别为59.9%和53.3%。在AQP4抗体阴性亚组患者(n=28)中,与安慰剂相比,satralizumab使PDR风险降低了34%(HR=0.66[95%CI:0.20-2.23]);第48周和第96周,satralizumab治疗组的无复发患者比例分别为84.4%和56.3%,安慰剂组分别为75.5%和67.1%。

(3)安全性:在大约2年的平均治疗持续期间,satralizumab表现出良好的安全性,严重不良事件(包括严重感染)的患者比例在2个组相似,没有观察到死亡或过敏反应。

中外制药执行副总裁Yasushi Ito博士表示,来自III期SAkuraSky研究的积极结果显示satralizumab是一种有效的NMOSD治疗药物,该病是一种具有显著未满足医疗需求的罕见疾病,病情进展可能导致失明和运动功能障碍,但目前还没有获批的可用药物。我们将继续努力,为罹患这种毁灭性疾病的患者群体带来创新的治疗选择。

NMOSD是一种罕见的、破坏性的、补体介导的中枢神经系统疾病,其特征是复发,每次复发都会导致残疾的逐步累积,包括失明和麻痹,有时甚至过早死亡。水通道蛋白-4(AQP4)自身抗体阳性的患者约占所有NMOSD病例的四分之三。该病主要影响女性,目前还没有获批治疗该疾病的方法。

今年9月,罕见病巨头Alexion公司公布了其超级重磅药物Soliris(eculizumab)治疗AQP4抗体阳性NMOSD的III期临床研究PREVENT的积极数据。结果显示,与安慰剂相比,Soliris将NMOSD复发风险显著降低了94.2%(p<0.0001),达到了研究的主要终点。治疗第48周时,Soliris治疗组有97.9%的患者没有复发,安慰剂组比例为63.2%。此外,与安慰剂相比,Soliris也将研究期间的年复发率显著降低了95.5%(p<0.0001),达到了研究的关键次要终点。

Soliris是一种首创补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。截至目前,该药已获批3种超罕见病:阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的重症肌无力(MG)。Soliris是全球最畅销的孤儿药之一,2017年销售额高达28.43亿美元。若NMOSD适应症成功开发,将为Soliris新增大约7亿美元销售额。在不断开发新适应症的同时,Alexion公司也在开发升级版药物ALXN1210,该药今年8月在美国进入正式审查。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Chugai Presents Results from Phase III Study of Satralizumab in NMOSD at ECTRIMS 2018


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引用 传说中的死肥宅 2018-10-24 14:22
谢谢分享!!!

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