复发缓解型多发性硬化（RRMS）是一种免疫介导型疾病，可以损伤中枢神经系统髓鞘，导致神经功能障碍及频发的严重残疾。目前，RRMS 治疗方法主要为免疫抑制或免疫调节。 那他珠单抗，可以靶向粘附极晚期抗原 -4（VLA-4）分子，干扰白细胞进入中枢神经系统，从而显著减少颅内病变、复发频率及残疾进展。但由于那他珠单抗引起的进行性多灶性白质脑病，具有高致死率，从而限制了该药的使用。 ATL1102 是选择性靶向人 CD49d RNA （VLA-4 α亚基）的反义寡核苷酸，可以选择性降低人原代细胞及一些细胞系中 CD49d RNA 及 VLA-4 的表达，并且抑制细胞粘附。本次试验，旨在评估 ATL1102 治疗复发缓解型多发性硬化的疗效及安全。具体结果发表于近日的 Neurology 杂志。 研究者开展多中心、双盲、安慰剂对照的随机 II 期试验，纳入 77 名 RRMS 患者，分别使用 ATL1102 或安慰剂治疗 8 周，随后进行随访。对 74 名意向性治疗患者进行评估，结果显示：与安慰剂组相比，ATL1102 治疗组患者，新发活动性病变累积数目减少 54.4%，新发 T1 钆增强病变累积数量降低 67.9%。ATL1102 治疗组患者的主要不良事件包括：注射部位轻中度红斑、血小板计数下降。 结果提示，ATL1102 治疗 8 周后，能够显著降低 RRMS 患者疾病活动性，并且患者对其耐受性良好。本研究提示，反义寡核苷酸能够作为神经免疫性疾病的治疗方法。该研究提供了 I 级证据，即反义寡核苷酸 ATL1102 能够降低 RRMS 患者脑内新发活动性病变数目。
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