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新一代多发性硬化药物,为患者带来新希望

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发表于 2019-10-10 11:45:20 | 显示全部楼层 |阅读模式

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多发性硬化是一种中枢神经系统疾病,全球约有250万名多发性硬化患者。截止目前,该病仍无法治愈,但其并非不治之症。目前全球已有多种多发性硬化新药,其为患者抗击病症、重返正常生活提供了多种治疗选择。

正确认识多发性硬化,尽早诊治

多发性硬化 (MultipleSclerosis, MS)一种罕见的免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘疾病。患者体内免疫细胞会错误攻击自身中枢神经组织,导致组织炎性脱髓鞘病变,由于病变组织类似于“疤痕”,因此被冠以「硬化」之名。


由于多发性硬化的病灶具有空间多发性(dissemination of lesions in space, DIS),患者会出现不同的临床表现,如肢体无力及感觉障碍、视力下降、肌肉痉挛、平衡觉受损、认知及情感障碍。一旦延迟治疗,会增加行动不便的风险,最终更可能导致残障。

根据中国首部《多发性硬化患者生存报告(2018)》数据表明,中国预计约有3万名多发性硬化患者,其中女性患者约占总数的2/3 。中国多发性硬化患者中,发病高峰年龄为20-40岁即青壮年时期,确诊周期长,47%的患者不能被立即确诊,38%的患者被误诊为其他疾病,患者平均至少患有一个神经功能残疾,而标准治疗药物使用率仅有10%。

绝大多数患者具有缓解-复发的病程,发病早期临床症状具有自限性,使患者容易误以为疾病已经痊愈,而忽视该疾病的严重性。若不及早诊治,会导致不同程度的残障。在多发性硬化急性发作和复发期,通常医生会使用大剂量糖皮质激素进行治疗,以抗炎和调节免疫系统。多发性硬化的急性期治疗以减轻恶化期症状、缩短病程、改善残疾程度和防治并发症为主要目标。糖皮质激素为急性发作时使用,可减轻脑部炎症,但长期使用不能防止复发,且可出现严重不良反应。


多发性硬化治疗的现状

目前有很多免疫调节药物可以选择,其中干扰素(Beta-Interferon)为治疗多发性硬化的一线治疗药物,其通过干扰免疫细胞的功能,减低中枢神经系统的免疫细胞数目,从而减少神经系统的炎症3。研究数据显示在发病初期用药,可显著降低疾病复发率和长期残障率。


多种多发性硬化治疗选择

目前有多种多发性硬化药物在不同国家/地区上市,包括中国大陆、中国香港、中国台湾、美国、欧洲及亚太其他地区,为患者提供了不同治疗选择。治疗方式主要分为注射和口服药两大种类:

一类以注射方式给药,主要包括:

➤ 那他珠单抗(Natalizumab)
每四星期用药一次,能阻止免疫系统内某些细胞中枢神经系统造成损伤,长时间使用可能会增加「进行性多病灶脑白质病」(简称PML)患病风险,故患者须定期检查JC病毒抗原体。

➤ 阿仑单抗(Alemtuzumab)
该药疗程为期两年:第一次疗程连续五日,一年后再进行第两次疗程,连续三日。随后的三年中,大部分患者不需要再用药,部分患者可能需要第三或第四次疗程。其作用原理是基于一种免疫重建疗法(Immune Reconstitution Therapy, IRT),针对会攻击和损害神经髓鞘的 B 细胞和 T 细胞,组织它们到达中枢神经系统,透过产生新的免疫细胞来「重置」身体的免疫系统。

➤ 重组人干扰素β1a注射液 (Recombinant Human Interferon β1a)
每周用药三次,主要成分为重组人干扰素β1a,适用于患有多发性硬化且在过去两年内至少有两次复发的患者。对不处于复发期的继发进展型多发性硬化患者,其有效性还未得到证实。至今为止,尚不清楚具体治疗疗程。初次治疗必须在有治疗此疾病经验的医生指导下进行,建议患者在最初治疗后的四年内至少每隔一年做一次评估。

另一类为口服药,其中一部分需要较频繁服用,例如需要每天口服一至二次,包括:

➤ 特立氟胺(Teriflunomide)
口服药,每日口服一次,有利于提高患者的依从性。研究指出它可减低炎症及免疫细胞的作用,以降低免疫细胞攻击神经纤维而造成损伤。「特立氟胺」的副作用包括脱发,且有可能会影响胎儿健康。男女患者服用「特立氟胺」期间,必须采取有效避孕措施。

➤ 芬戈莫德(Fingolimod)
口服药,每日口服一次,可阻止淋巴从淋巴结中离开,从而减少对自身神经系统的损害,以此减少疾病复发。医生需要在服药时密切监察患者的心率、血压及脉搏。

➤ 富马酸二甲酯 (DimethylFumarate)
口服药,每日口服两次,它通过消炎及调节免疫系统,以减少神经髓鞘质受损。曾有个别案例报道在服用该药后引起了「进行性多病灶脑白质病」(简称PML),但属稀有不良事件。

此外也有一些短程口服药物,比如:

➤ 克拉屈滨片 (Cladribine Tablet)
克拉屈滨片是2019年初新上市的针对活跃多发性硬化患者的短期口服药物。在治疗的前两年,患者每年仅需服用两个治疗周,相隔一个月(每年最多十天用药),根据欧洲药品管理局2017年通过的药品标签显示,在前两年的治疗完成后,患者在第三和第四年不再需要服用克拉屈滨片(第四年之后的重新治疗尚未被研究)。该药的作用原理基于一种选择性免疫重建疗法,通过选择性破坏T淋巴细胞(CD4+/CD8+)及B淋巴细胞(CD19+),重建患者体内正常的淋巴细胞。

此药有可能出现的不良反应之一为增加带状疱疹出现率,所以服用前患者应先注射带状疱疹疫苗。另外,此药可能破坏机体免疫力,在开始服药之前,患者必须排除HIV感染、结核病和肝炎。克拉屈滨片在多发性硬化临床研究中暂无进行性多灶性白质脑病)病例个案。



多发性硬化并非「不治之症」

多发性硬化目前并无根治药物,但并非「不治之症」。许多新研发的免疫调节剂在治疗多发性硬化方面都有着显著的成效。医生会依据患者的病情与依从性,选择适当的治疗方案,我们所要面对的不单纯只是「一个病」, 而是要处理其病症,在增进患者身体功能的同时改善其生活品质。


参考资料:
1. Compston,A.,et.al.(2002).Multiple sclerosis. The Lancet, 359(9313),1221–1231.doi: https://doi.org/10.1016/S0140-6736(02)08220-X
2. 生命时报.(2019).《多发性硬化患者生存报告2018)》. 来源http://www.lifetimes.cn/cyjj/2019-02/14402392.html
3. Sorensen, P. S. (2014). New management algorithms in multiple sclerosis. Current opinion in neurology, 27(3), 246-259.
4. Natalizumab summary of product characteristics.
5. Alemtuzumab summary of product characteristics.
6. Recombinant Human Interferon β1a Prescribing Information China Version 2016.7. Teriflunomide summary of product characteristics.8. Fingolimod summary of product characteristics.
9. Dimethyl Fumarate summary of product characteristics.
10. Cladribine summary of product characteristics.

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什么时候能有修复受损神经髓鞘的药物呢
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发表于 2019-10-11 13:25:59 | 显示全部楼层
传说中的死肥宅 发表于 2019-10-11 07:33
什么时候能有修复受损神经髓鞘的药物呢

据说维C有点用
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据说维C有点用

是吗?那我买点吃吃
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