[ECTRIMS2016]EXPAND试验:继发进展型MS患者可从Siponimod中获益

1151 人阅读 | 0 人回复

发表于 2016-9-23 21:50:46 | 显示全部楼层 |阅读模式

来自: 中国湖北襄阳

马上加入我们,结交更多病友

您需要 登录 才可以下载或查看,没有账号?立即注册

x

导语:一项大型研究显示,siponimod治疗继发进展型多发性硬化(MS)显示出令人鼓舞的结果。


医脉通编译,转载请务必注明出处。


在一项大型3期安慰剂对照试验中,siponimod(Novartis)治疗继发进展型多发性硬化(MS)显示出令人鼓舞的结果。EXPAND试验纳入1651例患者,与安慰剂比较,siponimod作为口服片剂,每日一次,可使3个月确认的残疾进展(主要终点)减少21%(P = .013)。


主要研究者,Ludwig Kappos(瑞士巴塞尔大学医院)称,6个月确认的残疾进展风险下降更为明显。“EXPAND中我们看到的siponimod获益更明确,而且是口服治疗,每日一次,似乎有更高的安全性。”Kappos教授评论称。


研究结果在欧洲多发性硬化治疗和研究委员会年会(ECTRIMS)2016上呈现。


研究结果令人鼓舞


EXPAND试验入组1651例继发进展型MS患者,年龄18-60岁,EDSS评分3.0-6.5。患者被随机分配(2:1)至接受siponimod 2 mg每日一次(初始剂量0.25mg后在调整剂量)或匹配的安慰剂治疗。


总体而言,1363例(83%)患者完成了核心研究,中位随访时间21个月。研究期间出现449例确认的残疾进展事件。


主要终点显示,siponimod组3个月确认的残疾进展下降21%(风险比[HR], 0.79; P = .013)。次要终点(6个月确认的残疾进展)减少26%(HR, 0.74; P = .006)。


表. 在预定义的亚组患者中Siponimod组发生3个月确认残疾进展的风险



副作用方面,Kappos表示,siponimod的耐受性良好。


“感染风险有轻微增加,但CNS[中枢神经系统]并发症或恶性肿瘤风险没有增加。”他指出,“总的来说,其安全性与芬戈莫德相似,但我们未发现芬戈莫德中出现的早期心动过缓——可能是因为我们第一周增加剂量缓慢。此外,其半衰期比芬戈莫德短,或许淋巴细胞能够在两次给药之间得到休息和恢复。”


就这些研究数据,Daniel Kantor(佛罗里达神经病学协会)强调早期患者的效果最佳。“最近刚发展为继发进展型MS患者似乎有最好的响应。这些患者最近有疾病复发。因此复发缓解型患者可能也会对类似siponimod的药物有反应。”


EXPAND研究的其他结果显示,与安慰剂相比,12个月和24个月年复发率、脑容量改变体积和T2病灶体积较基线时的变化出现改善。步行25英尺时间测试较基线时也有改变,但不显著。总的来说,Siponimod耐受性良好,安全性相对“温和”,Kappos教授指出。


专家观点


当被问及这些研究数据是否足够让监管机构批准该药物,Kappos教授说道,“通常需要两项研究才能够批准,但这项研究非常大,而且确实没有其他有效的疗法,因此,监管机构表示如果效果足够显著,他们可能会接受一项研究。”


其他MS专家对于EXPAND结果也很感兴趣。Hans-Peter Hartung(德国杜塞尔多夫Heinrich-Heine大学)表示,这些结果具有很大的临床意义。


Xavier Montalban(西班牙加泰罗尼亚MS中心)评论称,“这是一项非常有趣的试验。疗效比较温和,但所有结果都朝向一个相同的方向——MRI和临床数据——因此,我认为该药物是有前途的。”


Jeffrey Cohen(俄亥俄州克利夫兰诊所)补充道,“这些结果显示令人信服的获益。整个患者人群和亚组患者均有获益,但在疾病持续时间更短、残疾更少、近期复发和有连续的MRI病变活动的年轻患者中更为显著(例如从复发型转变为继发进展型MS的患者)。”


医脉通编译自:EXPAND: Siponimod Benefits Secondary Progressive MS. Medscape.September 21, 2016


回复

使用道具 举报

您需要登录后才可以回帖 登录 | 立即注册

本版积分规则

小高同志

发表主题 1018

热门推荐

发帖