突破！FDA批准首款治疗多发性硬化症新药Ocrevus

小高同志

3月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）官网发布，罗氏集团旗下Genentech公司研发生产的新药ocrelizumab (商品名Ocrevus)获得FDA的批准。

Ocrevus这款新药是用于治疗复发性多发性(RMS)和原发进展性（PPMS）硬化症，占硬化症患者总数比例的10%-15%，这也是FDA批准的用于治疗PPMS的首款新药，据了解，该种药物须由专业医师静脉注射给对症患者。

多发性硬化症（Multiple Sclerosis简称MS）是一种慢性、炎症性、脱髓鞘的中枢神经系统疾病，可引起各种症状，包括感觉改变、视觉障碍、肌肉无力、精神忧郁等，但现有的治疗方案只能阻止该疾病的复发，但无法逆转其病理状况。

MS主要分为复发缓解性MS（RRMS）、继发进展型MS（SPMS）、原发进展型MS（PPMS）、复发进展性MS（PRMS）四种类型，其中，PPMS临床没有缓解复发过程，疾病呈缓慢进行性加重。此前，仅有一款名Rebif的治疗药物应对40万患者，该病发病率多为青、中年，女性较男性多见。

Ocrevus，是一款人源化免疫分子工程化的单克隆抗体，被设计用于选择性靶向CD20阳性B细胞，这一特定类型的免疫细胞被认为是造成髓磷脂（有绝缘和支持神经细胞功能）和轴突（也就是神经细胞）损伤的关键性因素；而这类神经细胞损伤可导致MS患者的残疾。基于临床前研究结果，OCREVUS结合到某些表达CD20表面蛋白的B细胞上，但不结合干细胞或浆细胞，因此也保护了免疫系统的重要功能。

OCREVUS每年静脉输注给药两次，第一剂给予两次300mg输注，间隔两周，随后的剂量以单次600mg剂量输注给予。

为验证OCREVUS治疗复发多发性硬化症（RMS）疗效，公司招募了1600余人的志愿者参加了两项长达96周的三期临床试验(OPERA I & OPERAII)。OCREVUS均表现出较好的疗效，三项主要发病的生物标志物在半年里减少一半，减缓疾病恶化导致的残疾等发病程度，相当于高剂量Rebif（干扰素β-1a）两年的治疗。而在有732名患者参加的PPMS研究中，受试者进行了至少120周的用药，与安慰剂相比，接受Ocrevus的患者显着延长了残疾恶化的时间。

该药之前因得到FDA突破性疗法的认定，所以加速了这次审批的速度。有专家预计，生产该药的制药公司罗氏将会达到每年超过40亿美元的销售额。

Genentech公司表示，Ocrevus将在两周内上市，并且每年注射两次的费用为65000美元，这与被广泛用于治疗MS、具有十四年药龄的Rebif相比不相上下，甚至低于目前市场平均价格的20%，尽管现在治疗MS病的药物成本都很高。

一位国际MS组织人士发表的声明中称，“持续不断地提高MS治疗方法所产生的医疗费用已经成为患者改善生存状况和生命质量的壁垒。”

罗氏子公司Genentech的相关负责人表示：“每六个月静脉注射一次，OCREVUS代表着起关键作用的免疫B细胞靶向治疗MS的重大科学进步。

据悉，关于研发该款药物的核心人物Stephen Hauser博士的背后还有一个感人的故事，四十年前，他因没有挽救成一位毕业于哈佛大学法学院的女青年而惋惜多年，这位女孩就是患有多发性硬化症的病人，患病之后，她很快就失去了说话、吞咽和呼吸的能力，身上插满帮助她呼吸和进食的管子，和心爱的人举行婚礼都不能对自己的爱人说一句“Yes，I do.”。因此，Stephen Hauser博士一直致力于MS治疗药物的研发，并如今终于在罗氏集团下属的Genentech公司合作下将OCREVUS（ocrelizumab）获得FDA批准上市，他多年的心愿终于可以落地，也希望这样的故事不会再发生。

凉凉郁

正想发个类似的帖子跟病友们分享美国新上市的药，就看到了这个。想就自己的情况对原贴做一些补充。
我在美国，2016年3月第一次发病，因为无法确诊是MS还是NMO，除了在发病时用大剂量激素冲击没有做别的治疗。很快6月第二次发病，之后依然无法确诊，但是医生开始给我用美罗华，因为对两种病都有效。7月注射了第一次美罗华，病情控制得很好，一直没有复发。原计划6个月后，也就是2017年1月注射第二针美罗华，但是在打针之前发现自己怀孕了，所以只能作罢，幸运的是到目前为止依然没有复发。医生建议我不母乳，生完孩子马上就恢复美罗华的治疗，因为产后复发率高达40%。
直到最近Ocrelizumab（奥美珠单抗）被FDA批准，医生告诉我建议我从美罗华转为奥美珠，因为奥美珠和美罗华的作用几乎是一样的，即对MS和NMO都有效，而且美罗华是在老鼠身上培植的，纯度远远不如奥美珠。换句话说，奥美珠比美罗华的药效更好，价格也差不多。
关于价格，我在美国有学生保险，可以负担很多，自己几乎不需要额外出多少钱，大概也就一百美金。因为考虑到以后回国，我也咨询了国内的美罗华市场价格，得到很确定的消息，就是在中国美罗华并没有3万刀那么贵，几千人民币的样子。原因是美国的药物中含有很高的税，而且因为大多数人有医保，所以公司可以随便抬价，因此价格会虚高。
担心价格太高负担不起的病友其实不必太过担心，可以咨询一下医生。我知道国内的MS病友大多使用干扰素，但是原贴里也说了，新药的效果比干扰素要好。最关键的一点是，如果无法确诊是MS还是NMO（两种病很像，误诊情况十分常见），那么这种药，或者美罗华，将会是更好的选择。
我产后应该马上会用Ocrelizumab，甚至都不等我下产床就会开始输液。
希望我个人的经验能够为病友提供一些有用的信息和参考资料。

欧阳

一年合人民币45万，太贵了用不起啊！要是引进中国可能更贵

磊落

望而却步！不是我们这些穷病人能接受的！

贝阿提丝

卧槽！用了就不会复发了吗！好厉害

紫色梧桐lily

只是减少复发吧。

多发了

找不到病因，治标不治本啊，西药也只能维持，副作用大，最关键价格昂贵，用不起啊

峰回路转

这个价格太贵了，用不起。

baojie

MS能用，NMO可以使用吗？

博学笃行

什么时候才能在在国内上市啊？