中国多发性硬化患者健康洞察蓝皮书 暨2021版中国多发性硬...
2021年2月27日，中国罕见病联盟、中国医疗保健国际交流促进会、赛诺菲公司在北京共同发布《中国多发性硬化患者健康洞察蓝皮书暨2021版中国多发性硬化患者生存质量报告》。在2019年，由中华医学会神经病学分会、中国医疗保健国际交流促进会、赛诺菲公司联合发布了2019版《中国多发性硬化患者生存报告》，本次报告是在2019版报告的基础上，继续持续性追踪患者疾病基本情况、诊疗情况及疾病负担等现状，同时也对比了患者在两期调研中诊疗、生活质量等方面的改善情况。此外，报告又纳入了新的患者样本数据，最终共入组1540名多发性硬化患者，内容共分为四个篇章。在今年的5月30日-“世界多发性硬化日”来临之际，北京协和医院徐雁教授将和河北医科大学第二医院檀国军教授、郑州大学第一附属医院刘洪波教授、哈尔滨医科大学附属第二医院王丽华教授和四川大学华西医院周红雨教授一起解读《中国多发性硬化患者健康洞察蓝皮书暨2021版中国多发性硬化患者生存质量报告》。
第一篇章：患者基本特征
1）多发性硬化是一个“年轻的疾病”
从此次调研结果来看，多发性硬化（MS）多见于女性，受访患者男女比例约为1:2且高发于青壮年，受访者平均年龄为40.4岁，其中29.8%的患者分布在30-40岁年龄组。
2）求学工作、婚育问题应受关注
受访患者群体受教育程度较高，4成以上(44.0%)拥有大学及以上学历，可能由于高学历群体对疾病的治疗更加重视，对于疾病认知及相关项目的参与意愿更强，更易被纳入调研中。
受访患者中近3成(27.1%)患者未婚，3成以上(30.4%)患者未育，MS患者婚育问题需引起重视。
3）MS患者多为轻中度
调研结果显示，复发缓解型MS（RRMS）是最常见的疾病分型，占比近8成(78.2%) 。而且7成以上(74.1%)受访患者EDSS评分≤3.5分，说明我国的MS患者绝大多数为轻到中度。
4）疾病认知水平仍存在差距
在对疾病认知方面，疾病严重性(如：无复发不代表未进展、脑萎缩的发生、对寿命的影响)及传统药物疗效及安全性(小剂量激素预防复发、硫唑嘌呤的安全性)等问题，受访患者的认知水平存在较大不足。
MS患者患病年龄较轻，正处于求学、工作、婚育的黄金时期，正确的诊疗引导尤为重要。一方面要树立正确的疾病认知，加强患者对疾病的重视；另一方面则要大力推广有效、安全的治疗方案帮助患者长期获益。
第二篇章：患者诊疗情况
1）MS患者就诊和确诊情况不容乐观
调研结果显示，近1/4(24.5%)的患者在患病后未立即就诊，发病至就诊的平均时间为1.33年，这一结果与2019版报告结果相比并无改善。此外，MS的确诊情况仍不乐观，一半以上(50.3%)患者首次就诊时未确诊，使得平均延迟2.27年才可确诊，延迟确诊的主要原因在于医生误诊或无法确诊、患者未做相应检查以及患者不重视疾病，这一数据与2019版结果相比同样没有明显改善。更值得注意的是，几乎所有(96.3%)患者确诊时未听说过“多发性硬化”。
MS患者就诊和确诊两项指标未存在明显改善，提示我们需要提高患者对疾病的认知，MS虽是罕见病，但其疾病特点、症状、危害等更应该被广泛科普，让更多的MS患者早些了解自己；另一方面则是要提高我国MS诊疗水平，如可通过专病专诊、协作转诊、MDT等模式推动MS的规范化诊疗。
2）缓解期疾病修正治疗率仍存在提升空间
从治疗时期看，糖皮质激素是急性期治疗最常用的治疗手段，近9成(89.3%)患者每次复发均采用过糖皮质激素治疗；然而缓解期治疗情况不容乐观，受访患者中近6成(58%)患者缓解期无治疗。在缓解期的治疗方案选择上，受访患者疾病修正治疗（DMT）使用率较2019版报告有明显提高（18% vs 10%）。然而在欧美国家，DMT使用率已超过86%，这一数据提示我们，我国的DMT治疗率仍有巨大的提升空间。
3）患者对口服DMT药物的满意度更高
调研结果显示，口服DMT药物在药物综合满意度、药物治疗疾病能力满意度、药物缓解症状程度满意度等各方面均优于注射DMT药物（干扰素）和非DMT药物，患者也普遍认为口服DMT药物对身体健康和机能的影响更小。需要注意的是，调研中的口服DMT药物为14mg特立氟胺。目前，DMT已成为国内外指南及共识推荐的MS缓解期标准治疗药物，坚持长期规范治疗能有效减少复发，延缓残疾进展。以特立氟胺举例，其TOWER研究中国亚组数据显示，特立氟胺较安慰剂显著降低中国RMS患者年复发率（ARR）达71.2%。多项证据线显示，疫情常态化下的今天，特立氟胺是MS更优的治疗选择。
4）MS患者的日常随访意识较弱
关于患者随访方面，MS是慢性疾病，需长期、定期随访。然而，受访患者群体规范化随访情况不容乐观，除复发住院外，曾至门诊就诊的受访患者比例不足一半(47.9%)。提示我们MS疾病需要长期、系统性的管理体系，患者的疾病认知和疾病管理意识均亟待提升和完善。
第三篇章：患者疾病负担
MS患者的疾病负担主要包括负面情绪、疾病对社交及工作的影响、疾病复发的负担以及医疗经济负担。
调研结果显示，超过85%的MS患者确诊后都会受到负面情绪困扰，甚至有患者出现自杀念头和自杀、自毁行为。68.7%受访患者因MS不同程度地影响日常社交，同时高达60.0%患者目前没有工作，这些“不正常”的日常生活更容易滋生患者的负面情绪而进一步影响日常生活。此外，77.9%的患者每次发作均选择住院治疗，87.4%的患者每次复发需住院≥7天，花费高、耗时长的住院治疗无形加重了患者的经济负担。可喜的是，伴随着口服DMT药物的陆续上市及国家医保政策的执行，DMT药物的可及性大幅提升，价格也更加“亲民”，患者的经济负担也将随之减轻。
第四篇章：患者生活质量
MS患者因疾病严重影响了日常生活。调研结果显示，7~9成(67.4%~86.9%)患者的中-高强度活动受限，如爬楼梯、步行一公里等；3~5成(31.6%~53.7%)患者的日常低强度活动受限，如日常购物、弯腰下蹲等，严重者甚至无法自己穿衣或洗澡。
此外，调查显示，9成左右患者均出现过注意力或记忆力障碍，5-6成患者因疾病导致的身体问题或情绪问题而影响工作，出现“工作不如往常细心”、“未完成预期工作量”、“不得已减少工作时间”等现象。
结语及呼吁
这份生存质量报告是针对我国MS患者的生存情况调研，从MS患者的一般情况、诊断治疗、疾病负担及生活质量评估等多方面剖析了我国MS的诊疗现状，内容丰满且意义重大。
从这份调研报告中可以看出我国在MS诊疗方面需要重点关注：
1）MS患者生育问题及用药选择需重视
调研结果显示，近3成患者未婚，3成以上患者未育。MS患者的生育问题一直备受关注，育龄期MS患者药物选择的问题也颇为治疗热点。DMT是MS治疗的 “金标准”，是国内外广泛推荐的治疗手段。然而，停用DMT药物后洗脱期的长短以及停用DMT药物所致病情反跳风险等都是育龄期MS患者选择DMT药物时的必要考量。
2）正确的早期治疗对控制病情至关重要
调研中近8成患者为RRMS，7成以上患者EDSS评分≤3.5分，说明我国的MS患者绝大多数为轻到中度。MS是进展性疾病，需及时、长期坚持治疗，在病情较轻时选择正确的治疗方案将极大程度的延缓复发，降低致残风险。DMT药物是国内外指南及共识推荐的MS缓解期标准治疗药物，坚持长期规范治疗能有效减少复发，延缓残疾进展。
3）DMT治疗率仍需进一步提升
调研患者中，近6成缓解期无治疗，即使存在治疗，DMT使用率也仅为18%。可喜的是，较2019版报告的10%DMT使用率，已有所提升，这一进步离不开我国领域学者、学会机构、政府、企业等多方努力。然而，与欧美国家相比，我国DMT使用率仍处于较低水平，极大程度地阻碍了我国MS诊疗的发展，因此继续提高DMT使用率是我国MS治疗的重中之重。
4）MS治疗应关注患者满意度
调研结果显示，患者对于口服DMT药物各项满意度均优于注射DMT药物（干扰素）和非DMT药物。不论哪种疾病的治疗，我们关注药品疗效和安全性的同时，也要关注患者的感受。调研结果充分证明，患者更倾向于口服DMT药物，所以未来我们可以一起更加关注口服DMT药物给患者带来的获益。
最后，随着近年来国家政策对罕见病治疗领域的支持，罕见病已逐渐走进公众的视野。MS的治疗进步非一日之功，更非一己之力，需要政府、医务人员、社会各界持续的关注和支持。让我们一起，帮助他们回归正常生活。
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