MS情报站 | 维持多发性硬化症状改善三年半，德国默克BTK抑...
转载▎药明康德内容团队编辑今日，德国默克（Merck KGaA）公布了其可穿越血脑屏障的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂evobrutinib在2期临床试验中的长期疗效结果。试验结果显示，在接受evobrutinib治疗三年半之后，复发型多发性硬化（RMS）患者的年复发率（ARR）仍然很低，并且衡量残疾的指标EDSS评分处于稳定水平。新闻稿指出，这些积极长期疗效结果，显示evobrutinib具有成为治疗RMS患者的“best-in-class”疗法的潜力。多发性硬化是一种发生在中枢神经系统，由自身免疫系统攻击髓鞘引起的自身免疫性疾病。髓鞘是包裹和保护大脑和脊髓中神经纤维的脂质物。疾病导致的炎症和组织损伤会破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。主要发病年龄在20至40岁，是仅次于创伤的中青年人致残原因。全世界大约有250万人受影响。目前尚无治愈性疗法。
Evobrutinib是一种可跨越血脑屏障的高选择性的BTK口服抑制剂。BTK对包括B淋巴细胞和巨噬细胞在内的各种免疫细胞的发育和功能都很重要。因此，抑制BTK有望抑制产生自身抗体的细胞。临床前研究已经显示，抑制BTK可能对某些自身免疫性疾病有治疗作用。Evobrutinib旨在抑制B细胞的增殖和释放抗体/细胞因子的同时，不直接影响T细胞功能。
▲Evobrutinib分子结构式（图片来源：PubChem）
这项2期临床试验的开放标签扩展期（OLE）部分，目的为在RMS患者群体中评估evobrutinib的长期效果。试验结果显示，在接受治疗三年半之后：
接受剂量为75 mg（每日两次）的evobrutinib治疗的患者组，在OLE阶段的年复发率维持在0.13的低水平。而且，从75 mg（每日一次）转变为75 mg（每日两次）的患者的疾病年复发率从0.19下降到0.09。
在整个研究过程中，平均EDSS指标，以及通过MRI检测的病变活动始终维持在稳定的低水平。
此外，对血液中神经纤维轻链（NfL）水平的检测发现，患者的NfL水平与试验双盲期的水平或OLE开始时的基线相比，均出现持续下降。NfL是与神经细胞损伤相关的重要生物标志物，可能预测未来的大脑容积丧失和疾病进展。NfL水平的下降提供了evobrutinib可能降低RMS患者神经细胞损伤的证据。
“这是首次临床证据显示BTK抑制剂用于治疗RMS患者，可以在为期三年半的时间里持续产生疗效。”德国默克神经病和免疫学部开发负责人Jan Klatt博士说，“我们相信evobrutinib有潜力为RMS患者提供‘best-in-class’的疗效。”
参考资料： Merck Highlights New Data for Evobrutinib, First BTKi to Demonstrate Sustained Clinical Benefit for People with RMS through Three and a Half Years of Treatment. Retrieved October 26, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20221025005142/en
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