速递 | 复发风险降低98.6%！阿斯利康自身免疫疾病疗法临床3期结果亮眼
药明康德内容团队编辑今日，阿斯利康（AstraZeneca）公布旗下Alexion公司开发的长效补体C5蛋白抑制剂Ultomiris（ravulizumab），在治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的3期临床试验积极结果。数据分析显示，与外部安慰剂组（external placebo arm）相比，Ultomiris能够将抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者的复发风险降低98.6%！详细数据公布于今年的欧洲多发性硬化治疗与研究委员会大会（ECTRIMS）中。
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NMOSD是一种罕见、失能性的中枢神经系统（CNS）自身免疫性疾病，在全球范围内影响着多达数十万人。患者主要症状为视神经和脊髓出现炎症性病变。NMOSD患者经常会出现疾病复发，免疫系统对自身组织的反复攻击会导致神经损伤逐步积累和残疾。
补体蛋白C5处于补体级联反应的末端，因此靶向这一蛋白可以调控所有3种不同通路激活的补体信号。在多种补体介导的免疫疾病中，补体介导的免疫反应攻击患者自身的健康组织和细胞，导致不同组织和器官的损伤。抑制C5的活性可以抑制对自身的免疫攻击，从而缓解疾病症状。Ultomiris已经获得FDA批准治疗多种自身免疫性疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿和重症肌无力等。
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这次所公布的CHAMPION-NMOSD试验，是一项开放标签、多中心的全球临床3期试验，目的为检视Ultomiris在成人NMOSD患者的疗效与安全性，共有58位患者入组。此试验使用来自Soliris PREVENT关键临床试验的数据作为外部安慰剂组。
数据分析显示，病患在接受Ultomiris治疗中位时间73周后，没有观察到经判定的复发现象（复发风险降低98.6%，HR:0.014，95% CI：0.000-0.103，p
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▲Ultomiris临床试验结果（图片来源：参考资料）
大致而言，Ultomiris在试验中的安全性与耐受性良好，与之前所观察到的安全性结果一致。最常见的不良反应为新冠感染（24%）、头痛（24%）、背痛（12%）、关节疼痛（arthralgia）与尿道感染（10%）。其中病患新冠感染经判定与Ultomiris治疗无关。
Alexion的研发安全负责人兼高级副总裁Gianluca Pirozzi博士说道：“CHAMPION-NMOSD试验是一项出色的创新典范。这是通过设计并执行在科学上严谨并具临床意义的罕病试验所达成。通过向病患寻求意见与和监管单位的沟通，这项临床3期试验将病患摆在首位，测量那些对大部分病患而言重要的参数。我们对于此项结果的重要性以及Ultomiris能够推进NMOSD患者群体的照护而感到兴奋。”
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