MS情报站 | 持久预防多发性硬化恶化，新一代疗法疗效积极
转载自：药明康德近日，专注于开发治疗慢性炎症和自身免疫性疾病的免疫疗法的生物医药公司Immunic公布了其主要候选药物vidofludimus calcium（IMU-838）治疗复发缓解型多发性硬化（RRMS）的2期临床试验数据。结果显示，药物治疗与较低的随时间推移的确认残疾恶化率（CDW）相关，并且与当前可用的多发性硬化（MS）药物的历史试验数据相比具有优势。
MS是由于免疫系统攻击保护神经的髓鞘而产生的慢性自身免疫性疾病。MS的进展导致身体机能（例如步行）和认知功能（例如记忆）的下降。RRMS的特征在于明确定义的复发和缓解过程，即复发，发作或恶化，随后是部分或完全恢复期，期间症状部分或完全改善，无明显的疾病恶化。但随着复发次数的增加，大部分患者的病情会逐渐加重。在全球有超过280万MS患者，它是导致青年人非创伤性残疾的首要原因之一，大多数患者在20-40岁之间症状初次发作。
Vidofludimus calcium是一种口服的下一代选择性免疫调节剂，旨在通过阻断二氢乳清酸脱氢酶（DHODH）来抑制活化的免疫细胞的细胞内代谢。在临床前研究中vidofludimus calcium能够作用于活化的T细胞和B细胞，同时不影响其他免疫细胞，并允许免疫系统保持功能，例如抗感染功能。此前的试验中，vidofludimus calcium与安慰剂相比并未增加感染率。截至目前，该候选药物已在1100多例受试者中进行了测试，并显示出具吸引力的药代动力学、安全性和耐受性。
此次公布结果的2期临床试验是一项国际性、多中心、双盲、安慰剂对照、随机、平行队列试验，旨在评估vidofludimus calcium对RRMS患者的疗效和安全性。2020年时，Immunic报告称，该试验达到了在统计学上具有高度显著性的主要和关键次要终点，其安全性和耐受性与安慰剂相似。
该试验还包括一个可选的长达9.5年的长期开放标签扩展（OLE）阶段。2022年10月进行中期分析时，209例患者仍在接受OLE阶段的治疗，其中一些患者已经连续接受超过180周（约四年）的vidofludimus calcium积极治疗。
在为期24周的双盲主要治疗期间，在联合vidofludimus calcium治疗组中，有1.6%的受试者发生了12周和24周确认的残疾恶化（12w/24wCDW）事件，而安慰剂组为3.7%。在OLE阶段，与开始时相比，接受vidofludimus calcium治疗48周后无12wCDW的患者比例为97.6%，96周后为94.5%。类似的结果在24wCDW和持续CDW中也被观察到。也就是说，接受vidofludimus calcium治疗的患者在OLE阶段也显示出低复发性。
“我们在该2期试验中新获得的数据表明，在双盲治疗阶段时，vidofludimus calcium与安慰剂相比，在预防12周和24周CDW事件方面出现了令人鼓舞的信号。在连续开放标签治疗阶段，只有一小部分接受vidofludimus calcium的患者在2年内发生了CDW事件，并且该发生率低于在目前批准的MS药物的历史试验中观察到的发生率，”Immunic的首席执行官兼总裁Daniel Vitt博士说道，“我们期待从我们针对复发性MS的3期ENSURE试验以及针对进行性MS的2期CALLIPER试验中获得进一步确认的数据。如果获得批准，我们相信具有抗炎、抗病毒和神经保护作用的vidofludimus calcium有可能成为针对MS生物学的独特治疗选择。”
参考资料： Immunic Reports New Data From Phase 2 EMPhASIS Trial of Vidofludimus Calcium in Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis Supporting the Drug's Neuroprotective Potential. Retrieved November 17, 2022, from https://www.prnewswire.com/news- ... tial-301681124.html
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