记首届罕见病合作交流会参会感

小高同志

集结八方春暖，带来花开

7月6日上午，由病痛挑战基金会主办的2019首届罕见病合作交流会在京隆重开幕，本届交流会由中国罕见病联盟作为指导单位，由中国研究型医院协会罕见病分会、北京医学会临床药学分会、北京协和医院和8家罕见病病友组织协办，多发性硬化之家的工作人员，有幸参与会议，心怀着病友们的疑惑和期待，“带着问题”来参与会议，为接下来的病友们对政策倡导、患者需求的发声以及医疗保障诉求等事项提供了非常难得的理论学习的机会。

开幕式上由卫健委药政司副司长张锋为大会致辞。“如今已是夏天，党和国家在罕见病领域的很多政策，现在正在发挥温暖的效益，”他对为病友付出的医生、病友组织、基金会、中国罕见病联盟深表谢意，并强调，“最好的药物就是我们共同努力”，寄语参会各方携手，为健康中国贡献力量。

启幕后，大会14个分论坛按照“倡导”、“医疗”、“关爱”三大版块，探讨了罕见病相关的第二批国家目录制订、数据调研、诊疗、用药、基因检测、病友生活照料等多项主题。6日晚，“生而不凡”演讲艺术盛典，9位讲者倾情讲述自身生命经历，打动全场，同时也对多发性硬化之家的倡导方式提供了新的路径启发，发声方式既要做好集结有力的数据倡导，也可尝试用易让人动容的真实故事表达方式，从而实现疾病的普及以及被大众接受和理解的目的。

分论坛中浅谈了罕见病药物可及性的实际困难及现状的问题，北京市病痛挑战公益基金会多发性硬化项目组负责人毛毛总结并分享了我国多发性硬化症用药进程信息：2009年首个一线治疗药物进入中国市场→2012年第二个一线治疗药物进入中国市场并开启慈善援助项目→2013年首个一线治疗药物退出中国市场→2016年当时唯一一线治疗药物即将退出中国市场→2017年一线治疗药物通过国家医保谈判进入药品目录→2018年多发性硬化进入《第一批中国罕见病目录》，首个口服一线药上市，多个药物临床急需名单→2019年财政部网站发布了《关于罕见病药品增值税政策的通知》，多发性硬化症药物列入其中。从中可以看出对于罕见病内属于少数可治可控的多发性硬化症，我国在政策改善方面已然作出了一定的改善和努力，我们应当带着不言放弃的小确信，共同倡导，集结一切可以团结的社会力量和社群组织，共同实现药物可及性的愿景。

  习近平总书记强调，中国政府坚持以人为本、执政为民，把维护人民健康权益放在重要位置。我们将迎难而上，进一步深化医药卫生体制改革，探索医改这一世界性难题的中国式解决办法，着力解决人民群众看病难、看病贵，基本医疗卫生资源均衡配置等问题，致力于实现到2020年人人享有基本医疗卫生服务的目标，不断推进全面建设小康社会进程。

  健康中国，一个都不能少，“倡导”、“医疗”、“关爱”三位一体，才能形成坚实的抗病壁垒，除此之外，必然也不能离开广大病友的集结力量，共同呼吁并促进ms和nmo病友的药物可及性的实现，既拥抱希望，亦发声不歇，共同集结八方春暖，迎接花开！

附：

倡议信

罕见病病友，虽与病痛相伴，但不放弃努力，面对挫折迎难而上，勇敢追求美好生活。病友组织秉承公益理念，提升专业水平，链接社会各方，合力支持病友。

医生群体不断推动罕见病诊治规范与三级防控体系建立，提升多学科对罕见病综合管理水平、构建并完善罕见病临床研究平台，积极改善患者预后，为提高罕见病诊治水平不懈努力。

学术团体、研究机构与制药企业加强罕见病课题研究，促进理论创新、技术创新、学科创新，推动新药创制与临床转化，研发高质量罕见病创新药物，提高药物可及性，为病友提供保障。

我们积极向全社会普及罕见病知识，呼吁更多人向罕见病患者及家人伸出友爱之手，使更多的罕见病朋友能够享有平等、有尊严的幸福生活。

未来，愿各界伙伴继续秉持“健康中国，一个都不能少”的理念，携手支持罕见病患者及其家庭，为实现中华民族伟大复兴的中国梦打下坚实健康基础！

中国罕见病联盟

北京病痛挑战公益基金会

北京德威克多发性硬化之家罕见病关爱中心