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本帖最后由 DrM 于 2018-2-22 18:56 编辑
嗨！我是一名多发性硬化医生，最近开通了自己的公众号，这是转发过来的文章，欢迎大家关注我的平台，欢迎留言（可回帖或者公号中留言）和分享你的反馈。另外，不知道患友们想看什么样的内容呢，欢迎提建议意见~ 一、为什么关注进展型多发性硬化？
多发性硬化的分型有3种可能性：复发缓解型，继发进展型、原发进展型。合并同类项后变为复发型和进展型。复发型可能观察到隐匿的进展，少数进展型病人也可伴复发。2016年，我得到欧洲多发性硬化治疗与研究委员会资助的一笔临床培训奖金，前往英国学习多发性硬化。患有进展型多发性硬化的克雷格（Craig）就是在这段时间里认识。
进展型虽然只占多发性硬化约10-15%的比例，它的发病机制和更常见的复发型有所不同。但，由于这一型患者同样在英国同样面临药物相对缺乏的困境（相比之下复发型在英国却有15种治疗方案可选择），让我联想到和中国的患者所面临的相似局面。了解他的经历和他背后多发性硬化治疗局面的这段时间节点，或许可以给中国读者提供一个新的视角，或者一种新的思考方式。 二、当钢琴师遇到多发性硬化
克雷格是一名出生在伦敦贝克斯利的爵士钢琴师。七岁开始练琴，十岁登台演出，二十一岁时成为职业钢琴师，2010年被选为英国年度爵士钢琴师，事业达到顶峰。不幸的是，同年他诊断出原发进展型多发性硬化。此时离首次出现症状已过去了三年。
巧合的是，克雷格的夫人就是一名照顾多发性硬化患者的慈善机构的社区工作者，对这病有直观的认识。我在Youtube的一个视频中找到了克雷格夫人的照片（下图）。图中讲述的是，克雷格描述病情伴随的疲劳，使得夫人要承担更多的家务。
在当时（2010年），原发进展型没有上市的药物可以延缓病情进展，医生只能处方一些超说明书范围（注：这在任何国家都很常见，发达国家更是有法律保护医生这种权益，以保证病人得到及时治疗）的用药，不少病人仅接受对症治疗。
“她比我更担心。随着病情的进展，我开始感到不受控制。越来越影响我的生活，即使走一小段路都感到挣扎。最担心还是手指感觉的影响。如果麻木越来越严重，无法准确感知键盘，我的钢琴师生涯就将结束。”
为了尽可能的保护手部功能，克雷格愿意尝试加入任何开展治疗原发进展型的新药试验。所幸的是，由罗氏公司资助的第一项探讨治疗原发进展型疗效的三期临床试验于2011年开始招募患者。医生在确认克雷格符合纳入条件后将其招募进入试验，幸运的成为了接受Ocrelizumab治疗（ORATORIO研究）的最初一批患者，而这个试验当时在英国只计划招募35人。
这里需要解释一下Ocrelizumab这个药。我们知道，多发性硬化正是一种中枢神经髓鞘脱失造成的慢性疾病。CD20+ B细胞子被认为与髓鞘和轴突损伤有关，因此，CD20+ B细胞的清除有利于神经髓鞘的保护。Ocrelizumab是一种经选择性靶向作用于CD20+ B细胞的人源单克隆抗体。好消息是，它对治疗复发型也有效，并且优于干扰素β-1a。
下图为我们从病案室借出来克雷格在ORATORIO的研究记录。我翻了它的记录，文件里未看出他的分组（安慰剂组 vs. 药物组）。后经邮件确认，在药物组，且目前还在用药。
参加这项研究的患者病程最长达三十一年。也有运气好的，在病程第一年就加入了试验。下图为克雷格参与的ORATORIO研究设计流程图。图中注射器即代表注射时间。BL为基线，W为周，但是图片不知怎么的不是很清晰，针头倒更容易看见些。（X. Montalban et al, NEJM 2017）
自从第一次注射后，他开始注意到身上发生的一些变化，“感觉病情开始稳定，没有再察觉到加重的迹象。太神奇了，原本以为钢琴生涯就要完蛋了。”
际遇的各种巧合让克雷格仿佛找了人生的新角色，如今克雷格不时会作为演奏嘉宾应邀参加多发性硬化社区的学术活动。我们当时组织的就是一个改善患者手部功能的慈善会议，克雷格能作为嘉宾给予支持再适合不过了。早上八点多的时候克雷格开车来到医院。
好在我们见到的克雷格还保持着不错的状态。虽然左脚有些不便，但无需搀扶，走段小长路无碍。他目前是自由职业的钢琴师，整个2017年，各种商业演出仍将近八十场。
早上九点半开场的时候，我们听到了克雷格演奏的爵士乐。舒缓悠扬的音乐证明，在发病十年后，他还能保留较好的手部功能。下图为会议现场演奏，图左克里斯汀（Christine）也是一名多发性硬化患者，她原本在BBC做摄像师，病情进展后无法再拿到合同，目前经营自己的视频工作室。
克雷格最后表达了希望以后仍有机会参加这类活动的愿望，我们在下午五点结束了这次会议。他目前仍以平均每周2场的频率继续他的演出演出生涯。 原文还有一部分内容（及视频），这里字数进行了限制，欢迎扫二维码关注：）
利益申明：本人未接受罗氏公司赞助，本文仅代表个人观点。
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