祝贺！FDA今日批准首款儿童多发性硬化症新药

小高同志

▎药明康德/报道

 

今日，美国FDA宣布批准诺华公司的Gilenya（fingolimod）上市，治疗10岁及以上的复发性多发性硬化症儿童及青少年患者。值得一提的是，这是美国FDA批准的首款儿童多发性硬化症新药。



多发性硬化症是一类慢性的自身免疫疾病，病发于中枢神经系统，会干扰大脑与身体其他部位之间的信息传导。它也是年轻人中导致神经残疾的最主要原因之一。据估计，全美约有8000-10000名儿童及青少年多发性硬化症患者。对大部分患者而言，他们的症状会在短暂的缓解后重复出现，导致病情不断恶化。然而，至今我们仍然没有一款获批治疗年轻患者的药物。

 

今日Gilenya的获批上市，彻底改写了这一格局。Gilenya是首款每日口服一次，就可治疗复发性多发性硬化症的新药。2010年，它曾得到美国FDA的批准，用于治疗罹患这一疾病的成人患者。



在儿童及青少年患者中，Gilenya的疗效也得到了有力的证实。在一项临床试验中，研究人员们一共招募了214名患者，他们的年龄在10-17岁之间。随后，他们被分为两组，一组接受Gilenya的治疗，另一组接受干扰素β-1a的治疗。研究结果表明，在治疗的两年后，Gilenya组的患者有86%没有出现症状复发，这一数字在对照组中仅为46%。基于这一出色的成果，这款新药在新适应症的治疗上曾获突破性疗法认证和优先审评资格。今日的获批上市，也表达了FDA对于这款新药的认可。

 

“针对罹患多发性硬化症的儿童和青少年，我们首次有了一款FDA批准的疗法，”美国FDA药物评估与研究中心神经学产品部主任Billy Dunn博士说道：“多发性硬化症给儿童的生活带来了重大影响。这一批准代表了儿童多发性硬化症治疗上的一个重要和急需的进步。”

 

我们再次恭喜诺华的这款新药获批治疗多发性硬化症儿童患者，并期待这款新药能为这些儿童和青少年带来不一样的人生。

 

参考资料：

[1] FDA expands approval of Gilenya to treat multiplesclerosis in pediatric patients

[2] 诺华多发性硬化症新药获突破性疗法认定– 药明康德微信公众号

[3] Novartis multiple sclerosis therapy fingolimod grantedFDA Breakthrough Therapy designation for pediatric MS

嘿嘿

我想问一下，注射那个倍泰龙针，多长时间就可以正常走路了，还是感觉腿软呢，不吃力，

嘿嘿

快乐小丸子1991 发表于 2018-5-12 08:20
你现在不能正常走路吗？

就是走多了感觉腿软呢，累的

yyy

嘿嘿 发表于 2018-5-12 08:40
就是走多了感觉腿软呢，累的

倍泰龙不能缓解症状的，医生说可以减少复发30%。小高发的这种可以减少50%，我觉得还是因人而异

博学笃行

它对成人有作用吗

yyy

博学笃行 发表于 2018-5-12 15:15
它对成人有作用吗

就是芬戈莫德，这是在北美的拼写。倍泰龙在北美和其它地区的拼写也不完全相同

嘿嘿

yyy 发表于 2018-5-12 09:47
倍泰龙不能缓解症状的，医生说可以减少复发30%。小高发的这种可以减少50%，我觉得还是因人而异
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问一下，啥药可以缓解症状啊