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作者：北京医院神经内科 李凯医生
本文为作者授权医脉通发布，转载请务必于文首注明作者和来源“医脉通”。
身为神经科的你，是不是也被问过这个挑畔且尴尬的问题：你们科的病有几个能治的？此时的你是默默的低下了头，还是努力的辩解？
EAN会议进行到了第四天，日程明显稀疏了起来，人也少了许多。不过讲者依然很神气，上来就豪气冲天的说，多发性硬化的治疗，是神经科当前各主要疾病里面最突飞猛进的。注意，人家指的是DMT（Disease-Modifying Therapy）治疗，这让做变性病的同志们情何以堪（连人家遗传病的基因疗法都追赶的很快，不少三期临床了）。
讲者是Hans-Peter Hartung，来自德国的时尚中心杜塞尔多夫。这场演讲重点两个问题，一个是各路新药如何你追我赶，竞创新高， 一幅要把前浪拍死在沙滩上的节奏；二是水涨船高，评价疗效的标准都被这些后浪推了起来。
先说说评价标准吧，看看历史演变。最开始，条件艰苦，干扰素时代基本上能减少复发率三分之一吧，这已经是当时最好的成绩了[1]。也只能用复发率和功能残疾进展作为评价指标。后来核磁在诊断和治疗中应用越来越广泛，加上新药效果一个赛一个，核磁活动病灶又加了进来，成了NEDA，这个整体概念用其实也没太长时间，我们前两天刚介绍过。下图看看当年的新星Natalizumab的优异表现。
这个逆天的NEDA-4又是怎么回事呢？NEDA-4: no new or enlarging T2 lesions, no confirmed relapses, no 6-month confirmed disability progression, and annualized rate of brain atrophy of <0.4[percnt]。其实也没有德国工业4.0那么大的变革，就是加了个脑萎缩的指标。为什么NEDA用了没多久，又升级？主要是形势太乐观了嘛，大家多点挑战，也好淋漓尽致的体现新生代的威力。NEDA-4概念的正式登场应该是在2014年9月波士顿的ACTRIMS-ECTRIMS会议上[2]。诺华及合作伙伴们着力的强调fingolimod将MS患者达到NEDA-4的可能性提升了四倍。
Hans-Peter Hartung把近几年的新药数了一遍，dimethyl fumarate, teriflunomide, fingolimod, sphingolipid, alemtuzumab, daclizumab, ocrelizumab。主要是临床试验报告的结果和副作用，文献不难查，都是发的大牌杂志，就不在这废话了。
下面这个是德国的指南，可以看出来，德国人还是很重视疗效的，已经把更强的alemtuzumab, fingolimod, natalizumab放在病情活跃患者的首选阵营里面了，对于病情温和的患者，首选还是尊重传统，老药为主，毕竟使用时间久，副作用也清楚。
下面这个图我觉得很赞，让大家对这些五花八门的药谁更强谁更弱谁更毒有个直观的概念[3]。
上面说了德国指南，感兴趣的小伙伴们可以看下中国专家共识，今年5月新鲜出炉的哦（虽然名字是2014，但真的刚出版），大家可以自行对比下（下载链接见后，医脉通神经科微信6月16日也有过推送）。就这药物现状，咱们国内的神经科大夫哪敢奢望什么NEDA，更不用说NEDA-4了。其实中国的MS病人总数还是挺多的，相对变性病和脑血管病，人也年轻，对家庭、对社会的意义也更大。特别是中国现在老龄化严重，一对八零后夫妇下面一两个娃，上面至少四个老人需要照顾，治的好，其实很多是可以工作和接近正常生活的，对一个家庭也是莫大的好事。
[参考文献]
1.Interferon beta-1b is effective in relapsing-remitting multiple sclerosis. I. Clinical results of a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled trial. The IFNB Multiple Sclerosis Study Group. Neurology, 1993. 43(4): p. 655-61. 2.Novatis. Available from: https://www.novartis.com/news/me ... e-disease-activity. 3.Hauser, S.L., J.R. Chan, and J.R. Oksenberg, Multiple sclerosis: Prospects and promise. Ann Neurol, 2013. 74(3): p. 317-27.
【医脉通-指南】多发性硬化诊断和治疗中国专家共识（2014版）.pdf
(2.71 MB, 下载次数: 366)
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