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8月21日，ImmPACT Bio 宣布美国FDA批准其CD19/CD20双特异性CAR-T 细胞疗法IMPT-514的 IND 申请，用于治疗成年多发性硬化症 (MS) 患者。IMPT-514 是首个用于治疗多发性硬化症的CD19/CD20 CAR-T细胞疗法。
ImmPACT Bio 预计2025 年上半年启动一项1期剂量递增试验。该试验将主要针对既往接受过各种形式多发性硬化症高效疾病修饰疗法治疗但疾病控制不理想的患者，目的是减缓或阻止残疾累积的进展。IMPT-514是目前已知的唯一一种用于治疗多发性硬化症的CD19/CD20 CAR T细胞疗法。
IMPT-514 是一种靶向CD19/CD20的嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法，利用强效双特异性 CAR 和 4-1BB 共刺激域。它与ImmPACT的IMPT-314具有相同的 CAR 结构，后者正在为某些类型的非霍奇金淋巴瘤开发，并使用相同的工艺制造。在临床前研究中，IMPT-514 成功且高效地从多种自身免疫疾病的严重免疫抑制患者体内制造出来，并显示出强大的自体 B 细胞消除能力和中等的细胞因子谱。
多发性硬化症（MS）是一种神经退行性疾病，其特征是中枢神经系统脱髓鞘，导致神经纤维周围的髓鞘永久性损伤，影响认知、情绪、运动、感觉和视觉功能。这可能包括四肢无力或麻木、视力丧失、情绪紊乱、缺乏协调性或无法行走。据世界卫生组织统计，全球约有 180 万人患有MS。尽管 MS 很普遍，但在早期很难诊断，治疗方案也有限，这凸显了该患者群体尚未满足的需求。CAR-T 细胞疗法作为MS的潜在治疗方法越来越受到关注，而靶向 CD19/CD20 的 IMPT-514 双特异性 CAR 的开发标志着在扩大患者治疗方案方面取得了重大进展。
ImmPACT Bio 首席执行官 Sumant Ramachandra 博士表示：“我们的双特异性CAR T细胞疗法在多发性硬化症领域获得IND批准是一项令人振奋的成就，它进一步拓展了我们自身免疫项目的临床开发。作为一种一次性治疗方法，IMPT-514有可能通过消耗与多发性硬化症发病机制有关的多种自身反应性免疫细胞来重置患者的免疫系统。我们预计将在 2025 年上半年为第一例患者用药”。
ImmPACT Bio 首席医疗官 Jonathan Benjamin 博士表示：“IMPT-514的双重靶向性提供了一个独特的机会，有可能消减自反应性B细胞和可能致病的CD20表达T细胞。此外，CAR-T细胞穿越血脑屏障（BBB）的能力有可能克服目前疾病调节疗法的局限性，如抗CD20抗体不能有效穿越BBB，而BBB是潜在致病细胞的栖息地。我们很高兴能获得IND许可，并进一步评估IMPT-514的治疗潜力，以提供针对多发性硬化症的持久保护。”
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