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导语:最近,MedPage Today网站对神经病学家就2016年最重要的临床研究进展进行调查。本文整理了众多研究中五个神经病学家最常提到的进展。
一、进展型MS的潜在疗法位列榜首
多发性硬专家们希望既能治疗复发型MS又可以治疗进展型MS的药物(ocrelizumab)能够在今年年底获得批准。但这可能不会发生了,因为Genentech宣布FDA已经推迟了PDUFA日期。
但人们对于B细胞靶向药物将是治疗进展型MS的首个获批药物抱有很大的希望。虽然有很多治疗复发型疾病的药物,但没有其他药物获得批准以治疗进展型MS。
今年OPERA和ORATORIO研究的更新结果呈现在各种会议上,且Genentech公司继续吹捧该药物可以使原发进展型MS患者残疾进展的相对风险下降24%,但有些专家仍表示其治疗PPMS的效果并不如RRMS好。
Robert Fox(克利夫兰诊所)表示,这项试验表明伴有活动性炎症的进展型MS患者可能会从抗炎治疗中获益,但其治疗大多数进展型MS患者所存在的逐渐的、潜在的进展的疗效仍不明确。
Jerry Wolinsky(休斯顿赫尔曼纪念医院)指出,即使ocrelizumab未被批准治疗PPMS,但其治疗复发型MS的疗效非常好,而且促使该领域专家重新考虑B细胞在该疾病免疫发病机制中的影响比我们以往认为的更多。
二、Solanezumab:关注度下降但未被淘汰
在EXPEDITION3 III期试验中,抗淀粉样蛋白药物solanezumab未能缓解阿尔茨海默病进展。但主要作者Paul Aisen(洛杉矶南加州大学)并不赞同这一观点,认为迄今为止这项研究是对淀粉样蛋白理论最强有力的证明,因为这种药物看似能够缓解疾病进展,只是与安慰剂相比效果不是很显著。
其他专家认为,这项试验对淀粉样蛋白理论确实有影响。“礼来公司淀粉样蛋白靶向药物(solanezumab)治疗轻度AD试验的失败给基于淀粉样蛋白疗法治疗AD带来另一次‘致命一击’。” George Grossberg(密苏里州圣路易斯大学) 说道。
“虽然solanezumab试验结果在大多数临床评估都有良好结果,但未能显示出显著的临床效果以寻求广泛应用的批准。” Pierre Tariot(凤凰城班纳阿尔茨海默病研究所)说道。不过,有关另一种抗淀粉样蛋白药物(aducanumab)的早期研究显示出阳性结果,为这一假说带来希望。
三、大麻二酚治疗难治性癫痫
目前大麻二酚(Epidiolex)已被证明在三个随机对照试验中显示阳性结果:一项与Dravet综合征有关、两项与Lennox-Gastaut疾病有关。其中两项试验的更新结果在2016年美国癫痫协会会议上报告。
Orrin Devinsky(纽约大学医学中心)在会议中表示,“最主要的是大麻二酚有效。它也有副作用,但整体安全性和耐受性很好,尤其是与其他抗癫痫药物相比。” Orrin Devinsky也是Dravet研究的合著者。
GW制药公司预期在2017年年中向FDA申请新药的批准,并希望在下一年上市售卖。
四、淀粉样蛋白是一种抗菌素?
《科学转化医学期刊》上发表的一篇文章显示,阿尔茨海默病患者大脑上粘附的淀粉样蛋白可能是免疫反应的重要组成部分。研究人员发现,在小鼠、线虫动物和人类大脑细胞中,β淀粉样蛋白的表达能够预防潜在的致命感染。
他们还发现轻度感染——细菌、真菌或病毒性感染——会引发β淀粉样蛋白的表达。研究合著者Rudolph Tanzi(马萨诸塞州阿尔茨海默病研究中心)指出,本文已经成为今年阿尔茨海默病论文中引用最多的文章。
五、痴呆发生率下降
今年有两项研究表明美国的痴呆率在不断下降:一篇发表于JAMA Internal Medicine杂志,通过观察来自健康和注册研究的数据显示2000-2012年间痴呆发生率下降25%(从12%下降至9%);另一篇发表于NEJM杂志,报告自1999年以来痴呆发生率每十年下降20%,主要是血管性痴呆的下降。
这一下降的可能原因包括更好地控制心血管危险因素,更高的教育水平,以及较好的大脑健康。但大多数专家警告人们不要太自满,因为心血管危险因素,如高血压、糖尿病和肥胖(所有这些都与大脑健康相关)仍很普遍。
医脉通编译自:2016's Top 5 Advances in Neurology. Medpagetoday. December 21, 2016
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