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医脉通 2015-01-30
在过去的二十年里，多发性硬化的治疗发生了深刻的变化。随着近期监管部门的批准，12种疾病修饰疗法在许多国家可用于治疗复发缓解型多发性硬化（RRMS），且还有大量正在进行各个临床分期的试验性治疗。这些进展都应是值得庆祝的事；然而，还有许多工作需要去做，以治疗进展型多发性硬化患者。
作为继发性进展型多发性硬化（TLG）患者和多发性硬化患者倡导社区（TC和PZ）领导者，我们熟悉进展型多发性硬化患者的希望和失望。他们经常对现有治疗的匮乏表示沮丧。例如，美国的一例进展型多发性硬化患者在博客中提到，“听到我患了一种慢性进展性多发性硬化，且没有疗法可用，感觉就像被告知“回家吧，想吃什么就吃什么吧”，因为他们无能为力。”[1]
一个主要关注点是进展型多发性硬化对患者和他们家人以及照顾者生活质量的影响。意大利[2]最近的一项研究中的研究人员报告称，进展型多发性硬化患者表现出与残疾加重有关的担忧，并确定强烈需要合格人员提供护理协调和社会心理支持。患者还表达了支持性社会网络方面的需求，以及维持家庭和社会角色能力的需求。
尽管缺乏疾病修饰治疗，且面临着进展型多发性硬化的挑战，但仍有让患者，家庭和临床医生保持乐观的方面。正如《The Lancet Neurology》上有关进展型多发性硬化的文章所述，[3,4,5]研究界正在对疾病病理生理进行更深入的了解，并正在采取措施以解决进展型多发性硬化患者临床治疗试验中所面临的挑战。[5]此外，虽然临床医生目前仅能为进展型多发性硬化提供对症治疗，但维持或改善神经功能和可塑性方面的康复策略的应用已取得了实质性进展，这可以改善进展型多发性硬化患者的生活质量。[4,6]研究界所提高的关注，以及国家多发性硬化学会之间通过国际进展型MS联盟进行的全球研究合作逐渐增多，这使我们有理由期待在未来几年内研究有大幅进展。[7,8]
保持并进一步推动这一新的势头需要每个人都热衷于寻找安全有效的疾病修饰疗法以治疗进展型多发性硬化患者。据我们估计，需要在三个方面加强：科研合作，监管创新和资金支持。
我们认为，研究界继续并扩大合作对解决进展型多发性硬化治疗相关的生物学和临床挑战至关重要。虽然研究的资助者都能够通过资助公告来推进合作，但研究界不仅要继续奉行现有的公约，而且还要创造研究合作的新模式。我们共同的经验是患者希望科学家相互合作以克服阻碍进展型多发性硬化治疗的障碍。
监管部门的创新关键是确保新治疗的研发并及时批准。虽然监管部门对审查和批准RRMS的疗法有着丰富的经验，但同样对进展型疾病也是束手无策。治疗RRMS的临床试验耗时且昂贵。我们发现，进展型多发性硬化治疗试验的监管要求可能会成为（治疗）进展的瓶颈。监管机构的创新和适应可能有必要解决这个问题。可以采取几种形式的创新，包括考虑使用新预后指标，适应性临床试验设计和考虑使用替代指标。此外，监管部门需要参与到进展型多发性硬化患者中才能确保他们的意见充分纳入监管流程。
最后，患者组织，基金会，政府和药商持续增加进展型多发性硬化研究拨款对实现RRMS治疗成功非常必要。此次国际进展型MS联盟的推出预示着患者组织的全球承诺，但还需要更多。我们认为，持续的资金支持已为RRMS带来一连串的治疗方案，并且全球1百多万例进展型多发性硬化患者需要相同的投资和阶跃变化是合理的。[8]
目前迫切需要解决进展型多发性硬化面临的挑战。只有患者，研究人员，患者倡导者，医学专业人士，资助者，政府以及药商集体参与进来才能解决所有利益相关者的集体挫败感，并树立信心——我们很快就会看到进展型多发性硬化治疗和护理的转变。
作者宣称没有竞争利益。
医脉通编译自：Timothy Coetzeeemail, Paola Zaratin, Trevis L Gleason.Overcoming barriers in progressive multiple sclerosis research. The Lancet Neurology. Volume 14, No. 2, p132–133, February 2015
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