罕见病新药！罗氏IL-16R靶向抗炎药satralizumab治疗视神经脊...

小高同志

2018年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日在德国柏林举行的2018年欧洲多发性硬化治疗和研究委员会（ECTRIMS）大会上公布了实验性抗炎药satralizumab（开发代码：SA237）III期临床研究SAkuraSky（NCT02028884）的积极数据。satralizumab是一种人源化抗白介素6受体（IL-6R）单克隆抗体，目前正开发用于视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的治疗，这是一种罕见性疾病，目前尚无获批的治疗药物。

SAkuraSky研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，共入组了83例NMOSD患者中开展，评估了satralizumab添加至基线疗法的疗效和安全性。研究中，患者以1:1的比例随机分配进入2个治疗组：satralizumab（120mg）或安慰剂添加至基线疗法（硫唑嘌呤，霉酚酸酯和/或糖皮质激素）。satralizumab和安慰剂均在第0、2、4周皮下注射给药，后续治疗为每4周一次皮下注射。当达到协议定义的复发总数时，双盲期结束。之后，2个治疗组患者进入开放标签扩展期，可以继续接受satralizumab治疗。

会上公布的数据显示：

（1）与安慰剂+基线免疫抑制疗法相比，satralizumab+基线免疫抑制疗法使NMOSD患者（包括AQP4抗体阳性患者和阴性患者）复发风险显著降低了62%（HR=0.38[95%CI:0.16-0.88]，p=0.0184）。达到了双盲期发生首次协议定义的复发（PDR）时间的主要终点。第48周和第96周，satralizumab治疗组的无复发患者比例分别为88.9%和77.6%，安慰剂组分别为66%和58.7%。

（2）预先指定的亚组分析结果显示：在AQP4抗体阳性亚组患者（n=55）中，与安慰剂相比，satralizumab使PDR风险显著降低了79%（HR=0.21[95%CI:0.06-0.75]）；第48周和第96周，satralizumab治疗组的无复发患者比例分别为91.5%和91.5%，安慰剂组分别为59.9%和53.3%。在AQP4抗体阴性亚组患者（n=28）中，与安慰剂相比，satralizumab使PDR风险降低了34%（HR=0.66[95%CI:0.20-2.23]）；第48周和第96周，satralizumab治疗组的无复发患者比例分别为84.4%和56.3%，安慰剂组分别为75.5%和67.1%。

（3）安全性：在大约2年的平均治疗持续期间，satralizumab表现出良好的安全性，严重不良事件（包括严重感染）的患者比例在2个组相似，没有观察到死亡或过敏反应。

中外制药执行副总裁Yasushi Ito博士表示，来自III期SAkuraSky研究的积极结果显示satralizumab是一种有效的NMOSD治疗药物，该病是一种具有显著未满足医疗需求的罕见疾病，病情进展可能导致失明和运动功能障碍，但目前还没有获批的可用药物。我们将继续努力，为罹患这种毁灭性疾病的患者群体带来创新的治疗选择。

NMOSD是一种罕见的、破坏性的、补体介导的中枢神经系统疾病，其特征是复发，每次复发都会导致残疾的逐步累积，包括失明和麻痹，有时甚至过早死亡。水通道蛋白-4（AQP4）自身抗体阳性的患者约占所有NMOSD病例的四分之三。该病主要影响女性，目前还没有获批治疗该疾病的方法。

今年9月，罕见病巨头Alexion公司公布了其超级重磅药物Soliris（eculizumab）治疗AQP4抗体阳性NMOSD的III期临床研究PREVENT的积极数据。结果显示，与安慰剂相比，Soliris将NMOSD复发风险显著降低了94.2%（p＜0.0001），达到了研究的主要终点。治疗第48周时，Soliris治疗组有97.9%的患者没有复发，安慰剂组比例为63.2%。此外，与安慰剂相比，Soliris也将研究期间的年复发率显著降低了95.5%（p＜0.0001），达到了研究的关键次要终点。

Soliris是一种首创补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。截至目前，该药已获批3种超罕见病：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的重症肌无力（MG）。Soliris是全球最畅销的孤儿药之一，2017年销售额高达28.43亿美元。若NMOSD适应症成功开发，将为Soliris新增大约7亿美元销售额。在不断开发新适应症的同时，Alexion公司也在开发升级版药物ALXN1210，该药今年8月在美国进入正式审查。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Chugai Presents Results from Phase III Study of Satralizumab in NMOSD at ECTRIMS 2018

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