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在全球7000~8000种罕见病中，只有不到5%有治疗方法，视神经脊髓炎（neuromyelitis optica，NMO）是其中之一，它是视神经与脊髓同时或相继受累的急性或亚急性脱髓鞘病变。其临床特征为急性或亚急性起病的单眼或双眼失明，在其前或其后数日或数周伴发横贯性或上升性脊髓炎。2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，视神经脊髓炎被收录其中。
2020年7月29日，由红棉肿瘤和罕见病公益基金会组织、罗氏制药参与与支持在MS与NMO病友会北京工作室进行了一场真正属于NMO病友的座谈会，由来自五湖四海、各行各业的NMO患者以及家属进行了围绕疾病的确诊、治疗、管理、对控制疾病的展望等问题展开了深刻的论述和分析，希望在未来能为NMO实现规范的慢病管理提供力所能及的呼吁。
破冰——敞开心扉，只为更好的开局
会议由红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞担任临时主持，他表示MS和NMO病友会于2014年就由高稳和于雷共同成立，令他感到惭愧的是多年来没有专门组织这样一个专属于NMO患者的座谈会，而在现在，随着新的治疗药物研发上市，给患者实现更好的治疗提供了可能，需要广大患者和家属敢于和愿意说出自己的想法和诉求，为接下来呼吁各领域共同助力抗击疾病争取更多机会，所以希望大家在今天能够敞开心扉畅谈自己的抗病历程，只有这样才能向疾病领域各相关方反映病友的真实需求和困难，更好地联合多方为NMO病友群体提供支持和服务。
所有参与进来的病友及家属经过简单的自我介绍后按照原定方案分成四组，重点讨论线上平台的使用以及治疗之路。 曲折——确诊、寻医问药之路漫漫长 “我感到自己身上奇痒无比，于是去了皮肤科……” “百度查qq，找了很多群，结果却都是骗子群！” “我比我们那当地医院的医生更懂NMO，我自己都知道要怎么治疗！”
研讨会的上半场，几个病友无奈地回忆着自己的诊疗过程，无不在诉说各地医疗机构对NMO及诊治能力参差不齐，误诊、异地就诊及随访的情况普遍存在，对可以用来帮助患者自我管理疾病的线上平台存有许多期待，也对医疗资源分配不均的现状感到无能为力。
困局——药物副作用、社会认可、医疗支出之困 研讨会上半场结束后，大家又集中起来一同讨论疾病带给患者们的困局。
NMO有一个非常痛心的特点就是容易复发，反复复发带来的就医、康复、照顾者陪护等费用昂贵，同时医保无法覆盖目前用于治疗NMO的非适应症药物，除此之外，股骨头坏死、“高原红”脸、“痘痘肌”、发胖等药物副作用也是患者所要承受的可能风险，其中伤害甚至有可能不可逆却没有绝对可行的办法彻底杜绝药物副作用的发生。“据2019年中国视神经脊髓炎谱系疾病患者综合社会调查显示，参与调研NMO患者男女比例为1:9，且多见于青壮年，即便是疾病缓解期也通常离不开每日3-6粒不等的激素类药物辅助治疗，从而带来身材走样、激素脸甚至毁容的药物副作用，除了有害怕股骨头坏死的恐惧感，对患者又增添了自卑、焦虑等心理负担和压力！”MS与NMO病友会负责人高稳透露。
“影响收入，有的单位知道你生病以后就找各种合理的理由辞退你了。”有病友表示。
疾病治疗过程的艰辛，社会对疾病的认知和接纳不足，加之“病无所依、医无所保”，都将直接造成患者的生活质量以及照顾者幸福感显著低于普通人群。
渴望——药物可及、专家参与支持 NMO作为慢性病，如果能够像高血压、糖尿病那样既能被大众所理解和接受，也能实现规范的慢病管理，是所有患者所想要迫切愿望。
“药物可及的实现，应该是大多数罕见病患者的愿望，何为药物可及，对于患者来说无非是有药可用、有药可选、用得起药，然而目前罕见病用药环境是药物少，负担重，如果要解决这个问题，真正实现患者心里的药物可及，需要多领域共同努力！”来参与研讨会旁听的多发性硬化之家瑶瑶表示。
除了药物可及性的实现，病友们也普遍表示希望更多的专家参与研究和治疗NMO，所有病友看病能实现就近、高效、安全地在第一时间得到有效诊疗。
希望——satralizumab带来治疗NMO新期待
6月24日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，罗氏公司（Roche）旗下在研突破性疗法satralizumab在中国的上市申请已被纳入拟优先申请名单。Satralizumab是一款IL-6R抗体，已于去年在美国和欧洲提交上市申请，目前已经在加拿大和日本获批。这次在中国的上市申请拟纳入优先申请，这意味着这款药物有望加速在中国的获批上市。
病友们都表示，对这个消息表示惊喜和期待，靶向治疗NMO药物的出现，将有望打破一直以来，NMO患者尝试治疗、摸索治疗的现状。
长达三个多小时的研讨会在当天结束，病友们都表示研讨会虽然结束，但必是新的征途的开始，幸运的是我国政府在近几年提供了大力发展罕见病事业的大环境，“以患者为中心”的理念深入人心，在未来期待多领域行动。
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