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记者：人民日报健康客户端记者 谭琪欣
“2018年至今，我国罕见病保障水平有了很大的飞跃，截至到2021年12月底，有28种罕见病的58种罕见病治疗药物已被纳入国家医保目录。与此同时，我们也要看到，罕见病保障仍然面临‘三缺’困境，即患者认知不足、医疗服务短缺、政策法规支持不足。”
7月22日，北京大学药学院药事管理与临床药学系主任，北大医药管理国际研究中心主任史录文教授，在由多发性硬化症之家主办的“关注多发性硬化（MS）未满足需求专家研讨会”上指出，要破解目前罕见病诊疗面临的诸多问题，需构建由政府引导的罕见病多层次多元化医疗保障体系。
北京大学药学院药事管理与临床药学系主任，北大医药管理国际研究中心主任史录文教授
确诊难、治疗贵，罕见病患者仍面临挑战
“对于罕见病患者而言，治疗药物纳入医保的重要性不言而喻，但有时即使有基本医保保障，在其他多层次医疗保障体系没有到位的情况下，患者从确诊到治疗周期漫长，负担还是很大。”史录文表示。
“我的确诊特别周折。基本上去了所有的科室，我不知道我是什么疾病，我在想是不是我需要调理，我吃中药都吃了一年多，无法计算那一段时间花了多少钱，直到2018年行动不便才得到确诊，在这期间，家庭和经济的负担已经很重。” MS与NMO病友会公共事务联络官，同时也是一名多发性硬化患者的瑶瑶在研讨会上分享。
多发性硬化在2018年5月被纳入《第一批罕见病目录》。目前我国大约有3万多名多发性硬化患者，约85%患者为复发性MS（多发性硬化）。MS高发于20-40岁中年轻女性，疾病以中枢神经系统炎性脱髓鞘为特点，最常累积脑室周围白质，脊髓、脑干和小脑，是导致年轻人非外伤性致残的主要原因。
“经过国家医保谈判，目前已有一些多发性硬化修正药物可以使用医保报销，按照医保地能够报销70%，一年花费不会超过四万块，相较于进入医保之前，经济负担减轻了50%。”瑶瑶在研讨会上提到，不过，即便如此，一年数万元的药费，对于不少已经历漫长的求医问药阶段的罕见病家庭而言，也不是一笔小数目。
此外，目前我国现有治疗MS化药为中/低效药物，临床NEDA-3达标率不佳，疾病负担随着疾病进展显著增加。相较之下，以奥法妥木单抗注射液为例的高效生物制剂，在实现精准治疗的同时，还能保留B细胞的重建功能和浆细胞的免疫监视功能。两项国际核心研究证实，近90%患者达到NEDA-3，降低MRI新增病灶98%，降低年复发率59%，延缓残疾进展风险34%。①②③
据国家药监局官网显示，2021年12月21日，奥法妥木单抗注射液获批于我国上市，但目前尚未进入国家医保目录。“用上效果更好的新药是患者的心愿，但在没有纳入医保前，绝大多数患者只能望而却步。”瑶瑶无奈表示。
完善罕见病保障体系，须强调政府的引导作用
自2018年以来，罕见病治疗进入政策支持的快速通道，诊断、新药审批、医保各种政策密集推出。2020年3月公布的纲领性文件《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》中，提出：探索罕见病用药保障机制。
人民日报健康客户端记者注意到，为减轻罕见病患者用药的负担，针对罕见病药物保障上，浙江、湖南、广东等多个省份也在积极探索“1+N”模式，努力建立多方共付的支付保障体系，截至目前，全国已经有了270多个惠民保单元，覆盖了70余种获批上市的罕见病治疗药物。
不过，史录文指出，目前我国罕见病多层次保障效果仍不如预期，绝大多数的罕见病家庭很容易面临因病致贫的困境，患者无法及时用上具备更高临床价值的新药。“很重要的一个原因是，目前针对罕见病没有专门的法律法规，各项探索总显得底气不足，再加上政府引导不足，多元化支付保障体系并不能充分发挥应有的作用。”
“完善罕见病保障体系，必须强调政府的引导作用。”史录文建议，应加快构建一个由政府引导，多方参与，第三方独立运营的全国统一的罕见病诊疗及基金信息化管理平台，特点是全国统一、公开透明、独立运行，这样可以积极引导患者注册登记，同时提供必要的诊疗信息以及罕见病保障专项基金支持等。
“希望每一个罕见病患者都不会被遗忘，在提高罕见病保障方面，我们应该充分发挥社会主义的优越性，鼓励社会力量共建，引导各方共同关注罕见病。”史录文表示。
参考资料： ①Tian, D. C., Zhang, C., Yuan, M., Yang, X., Gu, H., Li, Z., Wang, Y., & Shi, F. D. (2020). Incidence of multiple sclerosis in China: A nationwide hospital-based study. The Lancet regional health. Western Pacific, 1, 100010. ②邱伟 & 徐雁.(2018).多发性硬化诊断和治疗中国专家共识(2018版). 中国神经免疫学和神经病学杂志(06),387-394. ③中国多发性硬化患者健康洞察蓝皮书暨2021版中国多发性硬化患者生存质量报告（public：Feb 2021）
责编：鲁洋 校对：李益萌
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