转：治疗MS阴燃病灶（闷烧MS）药物试验近况

早茶蛋挞 · 发表于 2024-2-3 15:22:13

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目前fda并无批准任何治疗多发性硬化症阴燃病灶的药物，英文原词是smoldering MS，google翻译成闷烧型MS，我暂且改翻译成阴燃病灶。这是因为当前所有的DMT药物无论是单抗还是口服药物都是大分子结构，无法穿越血脑屏障，那么脑部萎缩和阴燃病灶就会持续进展。也就是说为什么很多时候使用了目前最高效的DMT，仍然会复发而且残疾进程累积不断进展，很大一部分原因就是现有DMT无法突破血脑屏障抑制阴燃病灶。
而布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂是可以抑制B细胞和小胶质细胞（巨噬细胞）的小分子药物，可以穿越血脑屏障，抑制阴燃病灶。在2023年10月的欧洲北美多发性硬化症2023意大利米兰举行的年会被反复提及。
BTK抑制剂中的最有希望获得fda批准并且可以有效治疗阴燃病灶的托布替尼（英文原名tolebrutinib）在被fda搁置叫停后，延期一年试验将于2024年11月完成，目前三年的数据显示可以稳定残疾，很少出现脑部病变，极大程度的弥补DMT疗法对脑部阴燃病变和脑萎缩的不足。
如果通过试验获批，预计将成为最顶尖的一线药物。这是因为和奥瑞珠单抗，奥法妥木单抗同样是靶向B细胞，小胶质细胞，但是它是小分子结构，还能够穿越血脑屏障治疗当前dmt无法治疗的脑部阴燃病灶。

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