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一项安慰剂对照试验表明，复发缓解型多发性硬化（RRMS）患者接受富马酸二甲酯缓释制剂（Tecfidera）治疗可显著降低其疾病进展、复发风险和影像学疾病活动。
对DEFINE/CONFIRM III期研究汇总数据进行的析因分析结果显示，在显著更高比例的RRMS患者中，富马酸二甲酯（DMF）与无疾病活动证据（NEDA）相关，在临床、影像学和整体疾病活动方面有较大获益。
研究概述
患者平均年龄为38岁，70%位女性。平均病程7～8.5年，研究招募前1年疾病复发平均发生1.3次，平均EDSS得分为2.5分。
患者被随机分配接受富马酸二甲酯240 mg（每日两次）、安慰剂或醋酸格拉替雷（仅确认）治疗，为期≤2年。比较各组之间的基线特征和治疗效果。
该综合分析提供了较大的样本量，包括ITT组中的1,540例患者和MRI队列中的692例患者。
研究中NEDA定义为无三种疾病活动： ▶无复发 ▶扩展残疾状态量表（EDSS）显示连续12周无确定的残疾进展 ▶无MRI疾病活动（例如没有新发钆增强病灶和无新的/新近增强T2高信号病灶）
作者在European Journal of Neurology上写道，经过2年的治疗，DMF治疗者相比意向性治疗队列中接受安慰剂治疗的患者，其12周时的复发风险和确诊的残疾进展减少39%，新的/新近强化T2高信号病灶/钆增强病灶相比MRI队列中接受安慰剂治疗者降低40%（两者均P<0.0001）。
2年期间DMF组总体出现NEDA（MRI队列）的比例高于安慰剂组，26% vs 12%，相对风险下降42.7%（HR 0.57, 95% CI, 0.48-0.69, P<0.0001）。
分析结果与DEFINE/CONFIRM单独结果一致，显示2年期间富马酸二甲酯组较安慰剂组有更高比例的患者有临床、影像学和整体NEDA获益。持续的富马酸二甲酯的效果在ENDORSE研究中报告，ENDORSE是这些研究的长期扩展试验。
研究局限性包括析因分析的本质、相对较短的2年随访时间、不到半数患者接受MRI检查。
来自宾夕法尼亚州赫尔歇神经科的Elisabeth Lucassen表示，“我认为临床上我们都努力使患者获得NEDA，即使它可能是一种不完美的方式或不总是完全可能。像这样的研究是很重要的，因为它可以帮助医生更好地了解用于治疗MS的不同药物的疗效。”
参考文献：Okwuokenye M, et al. "Effect of delayed-release dimethyl fumarate on no evidence of disease activity in relapsing-remitting multiple sclerosis: integrated analysis of the phase III DEFINE and CONFIRM studies" European Journal of Neurology 2017; DOI: 10.1111/ene.13272.
医脉通编译自：Pooled Trial Data: Oral Drug Highly Effective in Relapsing-Remitting MS. Medpagetoday. March 27, 2017
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